Open Access

Mona Juliane Steinbügl

• Relapse or progression of malignant rhabdoid tumors (MRT) is a frequent event, but our knowledge on this topic is insufficient. There is no standard algorithm for salvage therapy and clinical trial access is limited for this young patient population. The EU-RHAB registry has been investigating MRT with a focus on first-line therapy. In this work, we investigate the feasibility of using registry data for better characterization of relapsed and refractory MRT. In a pilot cohort of patients treated with the innovative agent decitabine during salvage therapy, we were able to conduct a detailed analysis and even find evidence of a clinical benefit from the treatment. Analyses of two larger cohorts of intracranial MRT (AT/RT) and infants with MRT offer new insights into patients with an increased risk for failure of first-line therapy. Based on these results, we will be able to conduct a comprehensive analysis of all relapses and progressions recorded in the registry. Results will aid inRelapse or progression of malignant rhabdoid tumors (MRT) is a frequent event, but our knowledge on this topic is insufficient. There is no standard algorithm for salvage therapy and clinical trial access is limited for this young patient population. The EU-RHAB registry has been investigating MRT with a focus on first-line therapy. In this work, we investigate the feasibility of using registry data for better characterization of relapsed and refractory MRT. In a pilot cohort of patients treated with the innovative agent decitabine during salvage therapy, we were able to conduct a detailed analysis and even find evidence of a clinical benefit from the treatment. Analyses of two larger cohorts of intracranial MRT (AT/RT) and infants with MRT offer new insights into patients with an increased risk for failure of first-line therapy. Based on these results, we will be able to conduct a comprehensive analysis of all relapses and progressions recorded in the registry. Results will aid in clinical decision-making during salvage therapy and help the design of new clinical trials.…
• Rezidive oder Progresse maligner rhabdoider Tumoren (MRT) treten häufig auf, sind aber weiterhin nur unzureichend erforscht. Standardisierte Therapieansätze existieren für die Rezidivtherapie nicht und der Zugang zu klinischen Studien ist für die junge Patientenpopulation sehr beschränkt. Das EU-RHAB Register erforscht seit vielen Jahren MRT und deren Erstlinientherapie. In dieser Arbeit untersuchen wir die Machbarkeit der Verwendung von Registerdaten auch zur besseren Beschreibung von rezidivierten und refraktären MRT. In einer Pilotkohorte von Patienten, die als Rezidivtherapie mit dem innovativen Wirkstoff Decitabine behandelt wurden, wird gezeigt, dass eine detaillierte Auswertung möglich ist, zudem können sogar Signale für eine Wirksamkeit der Therapie gefunden werden. Die zwei größeren Kohorten von intracraniellen MRT (AT/RT) und Säuglingen mit MRT liefern neue Erkenntnisse zu Patienten mit besonders hohem Risiko für ein Therapieversagen. Basierend auf diesen Ergebnissen sindRezidive oder Progresse maligner rhabdoider Tumoren (MRT) treten häufig auf, sind aber weiterhin nur unzureichend erforscht. Standardisierte Therapieansätze existieren für die Rezidivtherapie nicht und der Zugang zu klinischen Studien ist für die junge Patientenpopulation sehr beschränkt. Das EU-RHAB Register erforscht seit vielen Jahren MRT und deren Erstlinientherapie. In dieser Arbeit untersuchen wir die Machbarkeit der Verwendung von Registerdaten auch zur besseren Beschreibung von rezidivierten und refraktären MRT. In einer Pilotkohorte von Patienten, die als Rezidivtherapie mit dem innovativen Wirkstoff Decitabine behandelt wurden, wird gezeigt, dass eine detaillierte Auswertung möglich ist, zudem können sogar Signale für eine Wirksamkeit der Therapie gefunden werden. Die zwei größeren Kohorten von intracraniellen MRT (AT/RT) und Säuglingen mit MRT liefern neue Erkenntnisse zu Patienten mit besonders hohem Risiko für ein Therapieversagen. Basierend auf diesen Ergebnissen sind weitere Analysen des gesamten Kollektivs der im Register erfassten Rezidive und Progresse geplant. Die generierten Daten unterstützen therapeutische Entscheidungen und die Planung neuer, für MRT designter klinischer Studien.…